Am 26. März genehmigten FDA-Beamte das Novartis-Medikament Mayzent (Siponimod) für verschiedene Formen der Multiplen Sklerose, darunter das klinisch isolierte Syndrom, die schubförmig remittierende Multiple Sklerose (RRMS) und die aktive sekundär progrediente Multiple Sklerose (SPMS).
Nach Angaben von Novartis wird die Pille irgendwann Anfang April erhältlich sein. Sie stellten fest, dass Mayzent, eine Tablette, die einmal täglich eingenommen wird, die erste Behandlung speziell für Menschen mit aktiver SPMS seit mehr als 15 Jahren ist.
Der jährliche Preis für die Behandlung wird voraussichtlich 88.500 US-Dollar betragen.
Am 29. März genehmigte die FDA auch Mavenclad (Cladribin) von EMD Serono, ebenfalls für RRMS und aktive SPMS, jedoch nicht für das klinisch isolierte Syndrom.
Unternehmensbeamte teilten uns mit, dass der jährliche Preis für die zweijährige Behandlung voraussichtlich 99.500 Dollar betragen wird.
In den Vereinigten Staaten leben fast 1 Million Menschen mit Multipler Sklerose (MS), weltweit sind es etwa 2,3 Millionen.
Auf der Website der National Multiple Sclerosis Society heißt es, dass Menschen mit RRMS eine 50-prozentige Chance haben, innerhalb der ersten 10 Jahre zur SPMS zu schreiten. Weitere 90 Prozent haben eine Chance, nach 25 Jahren den Übergang zur SPMS zu schaffen.
Menschen mit schubförmig remittierenden Formen von MS verfügen derzeit über 15 von der FDA zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlungen (DMTs). Menschen, die mit SPMS leben, haben jetzt drei Wahlmöglichkeiten.
Die letzte von der FDA zugelassene MS-Behandlung war Ocrelizumab im Jahr 2017. Es kam mit jährlichen Kosten von 65.000 Dollar auf den Markt.
Hier ist ein Blick auf die beiden Medikamente, die letzte Woche von der FDA zugelassen wurden.
Mayzent
Die orale Behandlung von MS ist für Novartis nicht neu.
Im Jahr 2010 genehmigte die FDA Gilenya, das weit verbreitete Medikament des Unternehmens zur MS-Behandlung.
Novartis reichte im vergangenen Jahr eine Klage ein, um den Verkauf von generischen Versionen von Gilenya nach dem Auslaufen des Hauptpatents des Medikaments im August zu blockieren.
Mayzent konzentriert sich auf Entzündungen.
„Mayzent arbeitet daran, bestimmte weiße Blutkörperchen in Lymphknoten zu sequestrieren. Diese werden als wichtig für die Entzündungsreaktion bei MS angesehen. Wenn sie nicht in das System gelangen können, dann können sie auch keine übermäßige Entzündung bei MS verursachen“. Kathy Costello, Krankenschwester am Johns Hopkins Multiple Sclerosis Center in Maryland und stellvertretende Vizepräsidentin der National Multiple Sclerosis Society für den Zugang zum Gesundheitswesen.
In der Phase III-Studie von Mayzent mit 1.651 Patienten war der Anteil der Patienten mit bestätigtem Fortschreiten der Behinderung in der Mayzent-Gruppe statistisch signifikant niedriger als in der Placebo-Gruppe. Patienten, die mit Mayzent behandelt wurden, wiesen eine relative Verringerung der annualisierten Rückfallrate um 55 Prozent auf.
„Dieses Medikament überwindet die Blut-Hirn-Schranke“, erklärte Dr. Timothy West, Neurologe an der Universität von Kalifornien San Francisco. „Wir wissen nicht genau, was es bewirkt, aber die Ergebnisse zeigen, dass es das Fortschreiten der Krankheit bei Menschen im späteren Krankheitsstadium verlangsamt.
„Das Immunsystem wird in der Peripherie aktiviert und taucht in das Gehirn ein und verursacht Verwüstungen“, fügte er hinzu. „Wir glauben, dass bei fortschreitender MS Zellen in das Gehirn eindringen und es von innen heraus zerstören. Dieses Medikament wirkt im Gehirn. Andere wirken in der Peripherie.“
Zu den während der Studien häufig auftretenden Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, Blutdruckanstieg, Erhöhung der Leberenzymwerte und eine Verringerung der Anzahl der weißen Blutkörperchen, die eine Infektion verursachen könnten.
Novartis teilte uns mit, dass sie für Mayzent neben MS ein umfassendes Patientenunterstützungsprogramm entwickelt hat, um Patienten bei der Orientierung im Versicherungsschutz zu helfen und Ressourcen für diejenigen zu identifizieren, die nicht oder unterversichert sind.
Die Ärzte hoffen auf den Erfolg des Medikaments.
„Mayzent hat nachweislich eine bescheidene, aber statistisch signifikante Wirkung auf die Verlangsamung des Fortschreitens bei Personen mit SPMS, die mit oder ohne Gerät immer noch ambulant sind“, sagte uns Dr. Barbara Giesser, Professorin für klinische Neurologie an der David Geffen School of Medicine an der University of California Los Angeles und klinische Direktorin des UCLA-MS-Programms.
Mavenclad
Beamte der Merck KGaA, der Muttergesellschaft von EMD Serono, sagten in einer Erklärung, dass Mavenclad „die erste orale Behandlung überhaupt ist, die zwei Jahre lang eine nachgewiesene Wirksamkeit mit einem Maximum von 20 Behandlungstagen bietet“.
Mavenclad wird in jedem der zwei Jahre der Behandlung 8 bis 10 Tage lang eingenommen. Es sind keine weiteren Behandlungen erforderlich.
In der Phase-III-Studie von Mavenclad mit 1.976 Teilnehmern erlebten die Patienten eine 58-prozentige relative Verringerung der jährlichen Rückfallrate und eine 33-prozentige Verringerung der Rate des Fortschreitens der Behinderung, gemessen anhand der Expanded Disability Status Scale (EDSS).
Sie erfuhren auch eine geringere Anzahl von Läsionen im Vergleich zur Placebogruppe.
Mavenclad wirkt, indem es auf bestimmte weiße Blutkörperchen (Lymphozyten) abzielt, die den Immunangriff bei MS auslösen. Das Medikament reduziert vorübergehend die Anzahl bestimmter Lymphozyten ohne kontinuierliche Unterdrückung des Immunsystems.
Zu den Risiken gehören Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Herpes, Alopezie und Lymphopenie. Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen, über die im klinischen Programm berichtet wurde, gehören bösartige Erkrankungen.
Das Unternehmen gibt an, dass dieses Medikament aufgrund seines Sicherheitsprofils allgemein für Patienten empfohlen wird, die auf ein für die Behandlung von Multipler Sklerose angezeigtes alternatives Medikament unzureichend angesprochen haben oder es nicht vertragen.
„Der Preis für eine Person mit MS hängt von den Bestimmungen ihres Versicherungsschutzes und dem Grad ab, in dem diese Person für Programme zur Unterstützung aus eigener Tasche in Frage kommt“, sagten uns Beamte von EMD Serono. „Der Versicherungsschutz hängt von den individuellen Versicherungsplänen ab.
„Wir haben uns verpflichtet, Patienten zu unterstützen, denen Mavenclad verschrieben wird. MS LifeLines bietet personalisierte Patientenunterstützung, einschließlich Hilfe bei Fragen zum Versicherungsschutz und zusätzliche Ressourcen, die in der Lage sein könnten, berechtigten Patienten zu helfen, die nicht oder nicht ausreichend versichert sind“, fügte das Unternehmen hinzu.
Zugänglichkeit, Erschwinglichkeit
Die Verfügbarkeit der neuen Medikamente wird durch ihre hohen Kosten eingeschränkt.
„Wir sind zwar dankbar, eine andere Behandlung für Menschen mit MS zur Verfügung zu haben, eine mit einer bequemeren Lieferoption, aber dieser Vorteil wird durch den hohen Listenpreis überschattet“, sagte Bari Talente, Executive Vice President of Advocacy der Nationalen MS-Gesellschaft.
„Es ist entmutigend, dass der Preis für eine neue MS-Behandlung nur knapp sechsstellig pro Jahr ist“, sagte Talente. „Dies veranschaulicht auch die verzerrende Wirkung der Arzneimittelpreise in den Vereinigten Staaten“.
Talente sagte, dass der Preis und das Engagement eines Unternehmens für seine Patienten Hand in Hand gehen.
Die Wahl des richtigen Medikaments ist eine grundlegende Risiko-Nutzen-Gleichung“, fügte West hinzu. „Es ist für jeden eine andere Gleichung. Mehr Optionen bedeuten eine bessere Chance, für jeden Patienten eine gute Lösung zu finden. Es geht darum, das richtige Medikament zum richtigen Zeitpunkt dem richtigen Patienten zuzuführen“.
West war ein bezahlter Berater für Mavenclad und wurde von Novartis bei anderen Projekten beratend vergütet.
Anmerkung der Redaktion: Caroline Craven ist eine geduldige Expertin, die mit MS lebt. Ihr preisgekrönter Blog ist GirlwithMS.com, und sie kann auf Twitter gefunden werden.
