Eine CRISPR-Cas9-Genbearbeitungstechnologie, die sich bei der Beseitigung von HIV bei Mäusen als vielversprechend erwiesen hat, wird nun am Menschen getestet.
Excision BioTherapeutics wird die CRISPR-basierte Therapie EBT-101 in die klinische Erprobung bringen, nachdem die FDA einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments genehmigt hat, heißt es in der Pressemitteilung des Unternehmens. (Überschrift: Excision erhält FDA-Genehmigung für IND-Studie der Phase 1/2 mit dem CRISPR-basierten Therapeutikum EBT-101 zur Behandlung von HIV)
EBT-101 befindet sich in der Entwicklung als potenzielle virusabbauende Behandlung für HIV-Patienten – oder, um es mit den Worten des Unternehmens zu sagen, „eine potenzielle funktionelle Heilung für chronisches HIV“.
Wir verwenden das Wort „Heilung“ hier nicht gerne. Excision ist jedoch der Ansicht, dass die Therapie die Standard-Retrovirentherapie ersetzen könnte, die zwar die Vermehrung von HIV verhindert, es aber nicht aus dem Körper entfernt. Das bedeutet, dass die Patienten die Behandlung fortsetzen müssen, was zu schweren Nebenwirkungen führen und die Lebensqualität beeinträchtigen kann. Mit dem Beginn der Tests am Menschen beginnt nun der eigentliche Weg, um zu sehen, ob diese neue und hochgelobte Technologie dies auch wirklich leisten kann.
HIV integriert sein genetisches Material in das Genom einer Wirtszelle, was bedeutet, dass die verfügbaren Therapien es nicht entfernen können. Einem Team von Wissenschaftlern der Temple University und des University of Nebraska Medical Center ist es gelungen, das Virus während präklinischer Tests mit einer Kombination aus CRISPR und antiretroviraler Therapie vollständig aus Mäusen zu entfernen. In der 2019 veröffentlichten Studie wurden auch keine unerwünschten Ereignisse festgestellt, die mit der Therapie in Verbindung gebracht werden könnten.
„Wenn man nur einen einzigen Schnitt macht, kann das Virus um ihn herum mutieren. Wir machen mehrere Schnitte, um das virale Genom zu deaktivieren“, sagte CEO Daniel Dornbusch zuvor in einem Interview.
EBT-101 wurde seither an nichtmenschlichen Primaten getestet, wobei sich zeigte, dass es jedes Gewebe im Körper erreicht, in dem sich HIV-Reservoirs befinden.
Excision lizenzierte die Therapie von den Universitäten mit dem Ziel, sie in klinische Studien zu überführen. Jetzt ist die FDA an Bord.
Das Biotech-Unternehmen plant, noch in diesem Jahr eine klinische Studie der Phase 1/2 zu starten, heißt es in der Mitteilung.
Die von Excision verwendete Technologie wurde vom Labor der berühmten CRISPR-Pionierin Jennifer Doudna lizenziert. Das Unternehmen arbeitet auch an ähnlichen Behandlungen für andere Viren, darunter Herpes und Hepatitis B.
Die Nachricht von Excision kommt in der gleichen Woche, in der Intellia bekannt gab, dass eine Gen-Editing-Therapie für akute myeloische Leukämie von der FDA für Versuche am Menschen zugelassen wurde.
